Być może już jedna dawka nowego leku, podawanego donosowo w formie aerozolu, usunie toksyczne białko tau z komórek mózgowych. To białko jest powiązane z chorobą Alzheimera.

Kilka lat temu odkryto, że nieprawidłowe skupiska białek tau są ściśle powiązane z chorobą Alzheimera. Te toksyczne sploty stały się charakterystyczną cechą piorunująco popularnej choroby neurodegeneracyjnej. W Stanach Zjednoczonych choroba Alzheimera uprzykrza życie nawet blisko 7 milionom osób w wieku 65 lat i więcej.

Przełomowy spray do nosa

Biała tau stabilizują mikrotubule w zdrowym mózgu, ale ich nieprawidłowe fałdowanie doprowadza do tworzenia splątków neurofibrylarnych, które zakłócają funkcjonowanie neuronów i przyczyniają się do pogorszenia funkcji poznawczych.

Naukowcy z Oddziału Medycznego Uniwersytetu Teksasu (UTMB) opracowali przełomowy spray do nosa, który zawiera przeciwciała selektywnie usuwające splątki tau i w związku z tym pomagający w przywróceniu funkcji poznawczych. Ta metoda otwiera nowe możliwości nieinwazyjnego dostarczania terapeutycznych przeciwciał tau bezpośrednio do mózgu.

Skuteczna terapia

Nowatorska terapia TTCM2 pozwala dotrzeć lekowi do mózgu poprzez drogę nosowo-mózgową z ominięciem bariery krew-mózg. Pojedyncza dawka TTCM2 podana starszym myszom, genetycznie zmienionym do ekspresji ludzkiego tau, wykazała znaczną poprawę po zaaplikowaniu preparatu. Po trzech godzinach od podania lek rozprzestrzenił się w różnych obszarach mózgu i usunął toksyczne agregaty tau.

Nadzieja na przyszłość

Podczas testów behawioralnych myszy leczone TTCM2 osiągały znacznie lepsze wyniki – to sugeruje złagodzenie utraty pamięci krótkotrwałej. Naukowcy zauważyli również wzrost biomarkerów w hipokampie, czyli regionie mózgu odpowiedzialnym za tworzenie pamięci. Połączenie TTCM2 z receptorem TRIM21 zwiększyło skuteczność usuwania agregatów tau.

To odkrycie ma ogromny potencjał w leczeniu Alzheimera i innych chorób neurodegeneracyjnych spowodowanych patologicznym gromadzeniem się białka tau. Naukowcy planują kontynuować badania przedkliniczne TTCM2 i dążyć do przełożenia tych obiecujących wyników na realne opcje leczenia dla milionów pacjentów.

Miłosz Magrzyk

źródło zdjęcia: Canva

Kategoria: Wiadomości

Data publikacji: 2024-07-29